Medicamento custa até R$ 7 milhões na rede particular
O Ministério da Saúde anunciou uma estratégia inédita para viabilizar a oferta do medicamento Zolgensma no Sistema Único de Saúde (SUS), utilizado no tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1. A partir desta segunda-feira (24), o medicamento começa a ser disponibilizado na rede pública, marcando um avanço histórico na assistência a pacientes com a doença rara.
Um Acordo de Compartilhamento de Risco baseado em desempenho foi firmado entre o Ministério e a empresa fabricante do medicamento. O pagamento só será realizado se a terapia apresentar resultado positivo nos pacientes, que serão monitorados por uma equipe especializada por até cinco anos. O acordo garante o acesso gratuito ao Zolgensma, considerado uma das terapias mais caras do mundo — com custo médio de R$ 7 milhões por paciente.
Segundo o ministro da Saúde, Alexandre Padilha, é a primeira vez que o SUS oferece essa terapia gênica inovadora, colocando o Brasil entre os seis países do mundo que garantem o tratamento pelo sistema público. “Esse acordo inédito vai transformar a vida dessas famílias”, destaca o ministro.
O Zolgensma será destinado a crianças de até 6 meses de idade, diagnosticadas com AME tipo 1 e que não estejam em ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas diárias. A doença não tem cura e compromete funções motoras essenciais como respirar, engolir e se movimentar. Sem tratamento adequado, a maioria das crianças não sobrevive até os 2 anos de idade.
Agora, o SUS passa a oferecer todas as terapias modificadoras da doença para AME tipo 1, garantindo avanços na qualidade de vida das crianças, como o desenvolvimento da capacidade de engolir, sentar sem apoio e manter a sustentação do tronco.
Como vai funcionar o atendimento no SUS
A partir de hoje, os pacientes poderão ser acolhidos e realizar os exames preparatórios nos 28 centros de referência para tratamento de AME espalhados por 18 estados brasileiros. Nos próximos dias, o Ministério da Saúde publicará o Protocolo Clínico de Diretrizes Terapêuticas (PCDT), que vai orientar todo o processo de atendimento.
O Zolgensma é aplicado em dose única. Para isso, equipes dos centros de referência serão capacitadas pela farmacêutica Novartis para realizar a infusão do medicamento, e os pacientes serão acompanhados por cinco anos para monitoramento dos resultados.
O acordo prevê o pagamento de forma escalonada:
- 40% no ato da infusão;
- 20% após 24 meses, se o paciente alcançar o controle da nuca;
- 20% após 36 meses, caso consiga sentar sem apoio por pelo menos 10 segundos;
- 20% após 48 meses, se mantiver os ganhos motores.
Caso o paciente vá a óbito ou evolua para ventilação mecânica permanente, o pagamento é suspenso.
SUS já garante outros tratamentos para AME
Desde 2020, o SUS investiu cerca de R$ 1 bilhão no tratamento da AME, incluindo o cumprimento de decisões judiciais que garantiram o acesso ao Zolgensma. Para os pacientes que não se enquadram na faixa etária da nova terapia, o SUS continuará oferecendo nusinersena e risdiplam, medicamentos de uso contínuo que também ajudam a estabilizar a progressão da doença. Somente neste ano, mais de 800 prescrições desses medicamentos foram dispensadas na rede pública.
Sobre a AME
A Atrofia Muscular Espinhal é uma doença rara que interfere na produção de uma proteína essencial para a sobrevivência dos neurônios motores, afetando funções como respirar, engolir e se mover. Entre os 2,8 milhões de nascidos vivos em 2023, estima-se que 287 tenham AME, segundo dados do IBGE.
Desde 2023, 34% das novas tecnologias incorporadas ao SUS são voltadas ao atendimento de pacientes com doenças raras. Atualmente, o SUS oferece 152 medicamentos. de 34% das tecnologias incorporadas foram para atendimento a pacientes com doenças raras. Hoje, 152 medicamentos são ofertados na rede pública de saúde. Entre 2022 e 2024, mais do que dobrou o número de consultas e exames ambulatoriais de pacientes com doenças raras, passando de 29.806 para 60.298 registros no SUS.
Fonte: Ministério da Saúde
